פלוריסטם תבקש סטטוס תרופת יתום מה-FDA לטיפול במח עצם אפלסטי

13:21  23/7/12  רקפת סלע  [קו מנחה]
חברת תאי הגזע מהשלייה פלוריסטם הכריזה היום (ב') שהיא מתכוננת להגיש בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לקבלת סטטוס תרופת יתום לתאי ה-PLX (ראשי תיבות של PLacental eXpanded), שלה לטיפול במח עצם אפלסטי, זאת כחלק מהשגת יעדיה האסטרטגיים של החברה.

מח עצם אפלסטי היא מחלה שבה מח העצם מפחית באופן משמעותי או מפסיק את ייצור תאי הדם. המחלה תוקפת חמישה עד עשרה אנשים מתוך כל מיליון וילדה אחת מרומניה שסבלה ממח עצם אפילפטי וזכתה לטיפול של פלוריסטם יצאה מסכנת חיים שנשקפה לה. הטיפול של פלוריסטם ניתן כמפלט של מוצא אחרון (טיפול חמלה) לאחר ששתי השתלות מח עצם קודמות בילדה נכשלו.

קבלת סטטוס תרופת יתום טומנת בחובה הטבות פוטנציאליות הכוללות את האפשרות לתהליך רגולציה מזורז, מענקים כספיים, הטבות מס מסוימות ושבע שנים של בלעדיות בשוק. פלוריסטם כבר הגישה בהצלחה וקיבלה סטטוס תרופת יתום מה-FDA באוגוסט 2011 עבור טיפול ה-PLX שלה במחלת בירגר.

זמי אברמן, יו"ר ומנכ"ל פלוריסטם, אמר: "אנו מעודדים מאוד מהיכולות הרפואיות של תאי ה-PLX שלנו בטיפול במח עצם אפלסטי ואנו מתכוונים לפעול בכל חזית ולהביא אותם לשוק במהירות האפשרית. הטיפול עשוי להציל חיים כאשר אף אלטרנטיבה אחרת לא עוזרת, כמו במקרה של הילדה הקטנה בישראל, שכעת מרגישה בטוב וחזרה לחיק משפחתה. אם נקבל סטטוס תרופת יתום בארה"ב, זה יעזור לקצר את המסלול שלנו לאישור התרופה. כמו כן, אנו מתכוונים להגיש בקשה דומה באירופה ובטריטוריות נוספות."